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Caros leitores, Após o impacto sobre a Europa da crise financeira dos EUA há dois anos, a UE está agora abalado por uma nova crise, uma crise do Euro impulsionado pelo déficit público dos Estados-Membros. O futuro da UE está em jogo, pelo menos na sua visão como um espaço político para o crescimento da paz, econômico e qualidade de vida. A resposta não é menos Europa, a resposta é mais Europa! Nenhuma política europeia é possível sem uma estratégia simples e claro, aceito pela maioria dos partidos de juros, e com governança adequada. Isto é o que a UE tem previsto as suas políticas mais bem sucedidas, como em mercados de energia e comum. E isso é o que temos agora para doenças raras. Temos uma estratégia clara e objetivos enunciados em diversas políticas e legislações. Temos o apoio da Comissão Europeia, o Conselho Europeu eo Parlamento Europeu. Temos órgãos na CE, com o EUCERD, e no EMA, com o COMP. Temos a ambição internacional com o Consórcio Internacional sobre Investigação das Doenças Raras. Temos estruturado nossa ação em torno da sociedade civil, através da EURORDIS, e em torno da informação médica de qualidade, através ORPHANET. Nos próximos anos teremos estruturado redes europeias de referência de doenças raras reunindo especialistas, centros e laboratórios de diagnóstico, e teremos ampla infra-estruturas da UE para os ensaios clínicos, os recursos biológicos e dos registros. Nosso desafio agora é comum a concordar em comum as boas práticas e acompanhar nossas conquistas. Para atingir estes objetivos, precisamos de apoio político continuado - que pode estimular através da conscientização e defesa - e mais recursos, o que significa mais orçamento para o 2014-2020 Programas da UE, em particular para a pesquisa e saúde pública. Ações concretas e que vale a pena falar com os cidadãos da UE. Acções no domínio das doenças raras são um exemplo da necessidade e da utilidade da Europa mais hoje! Yann Le Cam Chief Executive Officer     Dia das Doenças Raras 2012 - Um dia raro para as doenças raras! 29 de fevereiro de 2012 marca a quinta edição do Dia das Doenças Raras. Para este evento anual de centenas de grupos de pacientes e seus parceiros vão unir esforços para aumentar a conscientização de doenças raras e os milhões de pessoas afetadas por eles. Como em anos anteriores, representantes dos doentes e seus parceiros são convidados a organizar seminários, conferências de imprensa, workshops, passeios, demonstrações, eventos culturais, blitzes mídia, prêmios, concursos, fundraisers, rua stands, e qualquer outra coisa que você pode pensar, para trazer atenção para as doenças raras. Quem pode participar? Quem quer (e concorda em aderir ao espírito e ao tema): pacientes individuais, associações de doentes, as alianças nacionais e federações internacionais, cuidadores, profissionais de saúde, pesquisadores, desenvolvedores de drogas, as autoridades públicas ... quanto mais, melhor! Dia das Doenças Raras foi lançado e é coordenado pela EURORDIS e seu Conselho de Alianças Nacionais. A campanha é impulsionada por grupos de pacientes de doenças raras em mais de 50 países do mundo. Ano que vem tema incidirá sobre a importância da solidariedade dentro da comunidade das doenças raras e além. Para mais informações, vá parawww.rarediseaseday.org     REPORTAGEM ESPECIAL: Debates sobre a política  Fazendo a voz de pacientes com doenças raras ouvido!  Três anos atrás EURORDIS fez a pergunta: Como pode a sociedade europeia, e pacientes com doença particularmente rara, ser melhor informados e mais efetivamente envolvido na seleção das políticas que lhes dizem respeito? A resposta veio na forma de Decidir , um método para coletar a opinião da comunidade das doenças raras sobre o presente eo futuro das políticas europeias para as doenças raras. Leia mais para descobrir mais sobre os resultados até agora.      REPORTAGEM ESPECIAL: um acampamento de verão onde as crianças podem ser doença rara crianças Acampamento no Dynamo Limestre, a Itália é o Acampamento de Recreação Terapêutica primeiro na Itália, especificamente concebido para crianças com graves doenças crônicas ou doenças raras.Dynamo é parte de uma rede de campos europeus. Desde a sua criação em 2007, o Dínamo ampliou o seu programa todos os anos para oferecer aos jovens de idades a oportunidade de 17/07 para aproveitar a vida, concentrando-se em suas habilidades e não suas limitações.    APRENDER COM OS OUTROS: empoderamento do paciente, massas e tiramisu  Inaugurado maio 2011 perto da Praça San Marco, em Veneza, o restaurante Fantasia trens e integra com doenças raras. Renza Barbon Galluppi, Presidente da Uniamo, fala-nos sobre essa grande iniciativa.   APRENDER COM OS OUTROS: comunidade de pacientes on-line da BVS  Alavanca para apoio mútuo  Desde dezembro de 2010, o Von Hippel-Lindau comunidade de pacientes on-line permite que os pacientes a se reunir, discutir, aprender e ficar mais forte.   Precisamos rebrand doenças raras? Cheguei em casa tarde de Londres na noite passada. Nós tínhamos acabado de ter um brainstorm com um grupo de amigos para pensar em como construir um movimento forte doença rara no Reino Unido. Como você verá a partir de meus posts anteriores, estou convencido de que mais pode ser feito para criar um movimento social de massas para as doenças raras [...]   Novas designações setembro 2011   Tratamento do mieloma múltiplo 2,2 '- {2 - [(1R) -1 -({[( 2,5-dichlorobenzoyl) amino] acetil} amino) -3 - methylbutyl oxo]-5-1 ,3,2-dioxaborolane-4 ,4-diyl ácido} diacetic Tratamento de câncer de ovário 20 de pentaeritritol-poli (oxi-1 ,2-ethanediyl)-carboxymethylglycinate- 7-etil-10-hydroxycamptothecine 10 - [1,4 '-bipiperidine] -1'-carboxilato Tratamento da leucemia linfocítica crónica Dinaciclib Tratamento de neuroblastoma Eflornitina Prevenção da mucosite oral em cabeça e pescoço pacientes com câncer submetidos a radioterapia Geneticamente modificados Lactococcus lactis bactéria contendo o fator humano trefoil um gene Tratamento de ornitina transcarbamilase De fígado de adulto heteróloga derivada de células-tronco Tratamento de alfa-sarcoglycanopathy Kifunensine Tratamento de beta-sarcoglycanopathy Kifunensine Tratamento de delta-sarcoglycanopathy Kifunensine Tratamento de gamma-sarcoglycanopathy Kifunensine Tratamento da hipertensão arterial pulmonar Macitentan Tratamento da lesão medular traumática NH 2 -Cys-Ser-Ser-Thr-Val-Ala-Trp-Thr-Thr-Gly-Cys-Gly-CONH 2   Tratamento de leucodistrofia célula Globóides (doença de Krabbe) Recombinante humana galactocerebrosidase Prevenção da rejeição do enxerto no transplante de ilhotas pancreáticas Reparixin Tratamento do carcinoma hepatocelular Resminostat Tratamento da esclerose lateral amiotrófica Smilagenin New AIM Votubia [Everolimus] Novartis Europharm Ltd Reino Unido O que é Votubia? Votubia é um medicamento que contém a substância activa everolímus. Ele está disponível na forma de comprimidos (2,5, 5, 10 mg). O que é Votubia utilizado? Votubia é usado para tratar um tipo de tumor cerebral chamado 'astrocitoma de células gigantes subependimal "(SEGA) em pacientes com esclerose tuberosa.Esclerose tuberosa é uma doença genética que provoca o crescimento de tumores benignos (não cancerosos) em diferentes órgãos do corpo, incluindo o cérebro. Votubia é utilizado em adultos e crianças com idade acima de três anos e cujo cérebro tumor não pode ser removido cirurgicamente. Porque o número de pacientes com esclerose tuberosa é baixa, a doença é considerada "rara", e Votubia foi designado "medicamento órfão" (medicamento utilizado em doenças raras) em 04 de agosto de 2010. O medicamento só pode ser obtido mediante receita médica. Todos os medicamentos órfãos na Europa  Público Europeu de Relatórios de Avaliação (EPAR)

Esta publicação (ou atividade) foi financiado com o apoio da Programa de Saúde da União Europeia . Este material só reflete as opiniões do autor, e os financiadores não pode ser responsabilizada por qualquer uso que possa ser feita das informações contidas aqui. Equipe Editorial : Yann Le Cam, Paloma Tejada (editor), Anja Helm, François Houÿez, Flaminia Macchia, Denis Costello, Justine Evans, Fabrizia Bignami, Valentina Bottarelli, Ariane Weinman Time de Tradução : Conchi Casas Jorde (espanhol), Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira (Português), Roberta Ruotolo (italiano), Verso Trado (francês), Peggy Strachan e Renate Fitzroy (alemão), Lingo24 (Russo)