AVISO IMPORTANTE

"As informações fornecidas são baseadas em artigos científicos publicados. Os resumos das doenças são criados por especialistas e submetidos a um processo de avaliação científica. Estes textos gerais podem não se aplicar a casos específicos, devido à grande variabilidade de expressão da doença. Algumas das informações podem parecer chocantes. É fundamental verificar se a informação fornecida é relevante ou não para um caso em concreto.

"A informação no Blog Estudandoraras é atualizada regularmente. Pode acontecer que novas descobertas feitas entre atualizações não apareçam ainda no resumo da doença. A data da última atualização é sempre indicada. Os profissionais são sempre incentivados a consultar as publicações mais recentes antes de tomarem alguma decisão baseada na informação fornecida.

"O Blog estudandoraras não pode ser responsabilizada pelo uso nocivo, incompleto ou errado da informação encontrada na base de dados da Orphanet.

O blog estudandoraras tem como objetivo disponibilizar informação a profissionais de cuidados de saúde, doentes e seus familiares, de forma a contribuir para o melhoramento do diagnóstico, cuidados e tratamento de doenças.

A informação no blog Estudandoraras não está destinada a substituir os cuidados de saúde prestados por profissionais.

segunda-feira, 21 de janeiro de 2013

Opsoclonia-mioclonia síndrome


Opsoclonia-mioclonia síndrome

Número OrphaORPHA1183
Sinónimo (s)Ataxo-OPSO-mioclonia síndrome 
Dança dos olhos síndrome 
síndrome Kinsbourne
PredomínioDesconhecido
Herança
  • Esporádico
Idade de inícioInfância
CID-10-
OMIM-
UMLS
  • C0393626
  •  
  • C1096154
MeSH
  • D053578
MedDRA
  • 10053854
SNOMED CT
  • 230350000

RESUMO

Opsoclonia mioclonus é uma desordem neurológica adquirida em crianças como um resultado da presença de um neuroblastoma (síndrome paraneoplásica), ou, mais raramente, uma infecção viral. A incidência é estimada em cerca de 1 caso novo por cinco milhões de habitantes por ano. Três dos quatro critérios seguintes devem estar presentes para o diagnóstico: opsoclonus (movimentos involuntários, rápidos dos olhos), ataxia / mioclonia comportamental e distúrbios do sono e neuroblastoma. Neuroblastomas estão presentes em 80% dos casos.Os métodos mais eficientes para a detecção deste tumor são de corpo inteiro ressonância magnética com injeção de gadolínio ou varredura helicoidal centrada na região paravertebral. O tratamento requer a ablação do tumor, um bolus de doses elevadas de corticosteróides e, se os sintomas persistem, a injecção de imunoglobulinas, a administração de ciclofosfamida ou plasmaferese, ou a utilização de anticorpos anti-CD20 monoclonais. O resultado oncológica do neuroblastoma associado a esta síndrome é geralmente favorável. No entanto, em algumas crianças, as manifestações comportamentais e cognitivas respondem parcialmente ao tratamento.

O neuroblastoma é um tumor maligno de células da crista neural, células que dão origem ao sistema nervoso simpático, o que é observado em crianças. Ela representa cerca de 10% dos tumores sólidos em lactentes e crianças com menos de 15 anos de idade, com uma incidência anual de cerca de 1/70, 000 em crianças nesta classe de idade. Em 90% dos casos, o neuroblastoma é diagnosticado antes da idade de cinco anos. A apresentação clínica da neuroblastoma é muito variável e depende do estágio e localização do tumor, que pode desenvolver em qualquer lugar no sistema nervoso simpático (cerca de 80% dos casos desenvolvem no abdômen). Formas localizadas são descobertos fortuitamente ou são revelados pela presença de uma massa abdominal ou torácica que pode ser associada com a dor. No momento do diagnóstico, formas metastáticas representam cerca de 50% dos casos. Os locais mais comuns são metastáticos de medula óssea, osso, fígado e pele. Os sintomas de metástase, incluindo dor óssea, mole, paralisia, hepatomegalia (síndrome de pimenta), e exoftalmia (síndrome de Hutchinson), indicam neuroblastoma metastático. A doença também pode estar associada com a hipertensão arterial, febre e um estado geral alterada (a perda de peso, dor, irritabilidade, e anemia).Neuroblastoma tem sido associada a várias anomalias genéticas que afetam o prognóstico: a amplificação do oncogene MYCN (2p24.3) é um fator de mau prognóstico; triploidia, anomalias numéricas dos cromossomos são associadas com um bom prognóstico, enquanto di-ou tetraploidia e segmentar cromossômica anomalias (incluindo perda de 1p, de 11q, ou ganhos de 17q) estão associados com mau prognóstico. Recentemente, uma mutação da ALK gene tem sido descrita em cerca de 12% dos casos. O diagnóstico é baseado em evidências de um nível elevado de metabólitos de catecolaminas urinárias (VMA, HVA e dopamina) e sobre uma imagem do tumor inicial por ultra-som e tomografia do cérebro ou por ressonância magnética. MIBG cintilografia (iodo-131-meta-iodobenzylguanidine) e análise medular são úteis para localizar metástases.Biópsia do tumor confirma o diagnóstico, permite a classificação histológica e ajuda a encontrar amplificação de MYCN . Os diagnósticos diferenciais incluem nefroblastoma, o que torna necessária a verificação sistemática catecolaminas urinárias em caso de um tumor abdominal. Dor óssea e mole pode ser interpretado como sinovite do quadril. Possível bilateral peri-orbital hematomas, causados ​​por metástases orbitais, não deve conduzir a um diagnóstico de maus-tratos. Neuroblastoma pode ser identificado usando ultra-som pré-natal e gestão, por conseguinte, adequado após o nascimento pode ser fornecido. Formas localizadas de neuroblastoma são tratados por ressecção cirúrgica, às vezes precedida pela quimioterapia. Tratamento das formas metastáticas em crianças com mais de um ano, e com formas de amplificação MYCN é por: a quimioterapia convencional, a cirurgia do tumor inicial, a quimioterapia de alta dose com transplante de células-tronco hematopoiéticas, a radioterapia local e a terapia de manutenção com o ácido retinóico. A maioria dos tumores localizados têm um excelente prognóstico após a cirurgia. Crianças menores de um ano têm um melhor prognóstico do que as crianças mais velhas. Alguns tumores podem até mostrar regressão espontânea. Em contrapartida, cerca de 60% ​​das crianças com mais de um ano com neuroblastoma apresentam doença metastática no momento do diagnóstico com resultado ruim, mesmo com o tratamento intensivo.Em crianças maiores de um ano, a taxa de sobrevivência de cinco anos varia entre 95% para alguns tumores localizados a 30% nos casos de neuroblastoma metastático.


  • Pr Marc TARDIEU

Nenhum comentário: