Pesquisa Clínica

Saiba como acontece o estudo para introdução de novos medicamentos, e compreenda a importância de nós pacientes nesses estudos.

Pesquisa Clínico ou Estudo Clínico, definição:

“Qualquer investigação em seres humanos, objetivando descobrir ou verificar os efeitos farmacodinâmicos, farmacológicos, clínicos e/ou outros efeitos de produto(s) e/ou identificar reações adversas ao produto(s) em investigação, com o objetivo de averiguar sua segurança e/ou eficácia.” (EMEA, 1997)

Fonte: http://www.anvisa.gov.br/medicamentos/pesquisa/def.htm

            Infelizmente ouvimos com muita freqüência que, pessoas que participam de estudos clínicos são “cobaias”, isso não é verdade, quem se habilita a participar de estudo clínico para novos medicamentos é um ativo e importante colaborador para evolução tecnológica, e merece nosso reconhecimento.

            Vou falar de forma resumida porém bem objetiva de como acontece uma pesquisa clínica ou estudo clínico.

Pesquisa clínica é dividida em duas fases, sendo;

• Estudos Não Clínicos
• Estudos Clínicos

Estudos não clínicos:

            È aquele feito em animais de experimentação, o objetivo desta fase é verificar como esta substância se comporta em um organismo, através de normas de proteção aos animais, sendo alguns projetos cancelados nesta fase por não se mostrarem satisfatório.

Estudos Clínicos:

            É a fase de testes em seres humanos, acontece em 04 fases e somente após a conclusão de todas as fases é que o medicamento poderá ser comercializado.

·         Fase I: testa a medicação pela primeira vez, em grupos pequenos (10 – 30 pessoas), geralmente voluntários sadios. A medicação se mostrando segura segue para a fase II.

·         Fase II: realizada com cerca de 70 à 100 voluntários, o objetivo desta fase é avaliar a eficácia da medicação, ou seja, se a medicação serve para tratar determinada doença e obter maiores informações sobre a segurança e toxidade da medicação, os resultados sendo satisfatórios a medicação segue para a próxima fase.

·         Fase III: nesta fase o medicamento é comparado com os medicamentos já existentes, realizada com 100 à 1000 voluntários, o estudo nessa fase geralmente é dividido em 02 grupos

o        Grupo controle: recebe o tratamento padrão (já existentes).

o        Grupo investigacional: recebe a nova medicação

Os resultados sendo satisfatório, a medicação segue para a fase IV

·         Fase IV: nessa fase os estudos são realizados para confirmar os resultados obtidos na fase III, geralmente o medicamento já foi aprovado para ser comercializado, a grande vantagem desta fase é possibilitar acompanhar os efeitos dos medicamentos a longo prazo.

         As medicações usadas em nós pacientes reumáticos nos protocolos de pesquisa clínica, estão geralmente nas fases III e IV, e já passaram por um importante e responsável estudo, o que nos garante maior segurança para participar.

 Não somos “cobais” somos contribuintes para a evolução tecnológica e poderemos dizer lá na frente que tal medicação esta no mercado e eu fui colaborador para liberação deste medicamento.  Vamos abrir novos horizontes, a ciência precisa da nossa colaboração. 

Texto adaptado de 

http://www.sbppc.org.br/portal/index.php?option=com_content&task=view&id=17&Itemid=40

By Priscila Torres

www.artritereumatoide.blogspot.com

Caminhada EM MINAS PARABENS A ENTIDADE LINK http://organizacaoumminutopelavida.blogspot.com/2011/03/1-caminhada-da-organizacao-um-minuto.html

http://organizacaoumminutopelavida.blogspot.com/2011/03/1-caminhada-da-organizacao-um-minuto.html

 Caminhada da Organizaçâo em comemoração ao dia mundial de Doenças Raras!

No ultimo dia 19 de Março fizemos uma caminhada para celebrar o dia mundial de doenças raras que se comemora no dia 28 de Fevereiro.

A importância de mostrar para as pessoas a luta desses portadores e muito grande, devido  a falta de apoio dos governos e a falta de profissionais. Entre o nascimento e a descoberta de uma dessas síndromes pode se levar anos e muitos pacientes morrem sem se quer ter a chance de lutar por uma melhor qualidade de vida já que em muitos casos a cura não existe pela medicina.

Essas doenças não destuinguem cor, raça, cultura, religião e classes sociais pois indiferentemente do que temos ou de quem somos temos em comum, batalhas judiciais preconceito falta de informações e principalmente a luta por sobrevivencia e pelo controle dos sintomas que são inevitáveis para essas pessoas.

Estima-se que se tem em media 7.000 doenças raras no mundo, sendo que 80% tem origem genética e 75% delas atingem crianças, por isso é que as escolas vão ter que achar espaço nos currículos médicos para incorporar doenças raríssimas, como a síndrome de Menkes. 

Diferente de muitas associações essa organização não prioriza apenas uma síndrome, mas sim todas. Melhor do que fazer uma ação isolada para cada uma, melhor é nos unirmos e trabalharmos como equipe, pois aquelas famílias que tem poucos ou nenhum caso em comum podem encontrar nessa organização apoio e a certeza de que nunca mais caminharão sozinhas.

Pois só incomodando as pessoas é que vamos conseguir atingir o nosso objetivo.

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Ptose

Do grego Ptose ou πτῶσις, a "cair") é um (queda) da parte superior ou inferior da pálpebra . A inclinação pode ser pior depois de ter sido acordado mais tempo, quando o indivíduo músculos estão cansados. Esta condição é chamada de "olho preguiçoso", mas esse termo normalmente se refere a ambliopia . Se for grave o suficiente e não tratada, a queda da pálpebra pode causar outras doenças, como a ambliopia ou astigmatismo . É por isso que é especialmente importante para esse transtorno deve ser tratado em crianças de tenra idade, antes que possa interferir com o desenvolvimento da visão.

Ptose, é derivado da palavra grega (πτῶσις) "queda", e é definido como o anormal "redução ou prolapso de um órgão ou parte do corpo.
Phineas Gage exibindo ptose após a sua lesão cerebral famosos
Ptose ocorre quando a musculatura que elevam a pálpebra ( levantador e Müller músculos) não são fortes o suficiente para fazê-lo corretamente. Ela pode afetar um olho ou ambos os olhos e é mais comum em idosos, como os músculos das pálpebras podem começar a deteriorar-se. Podemos, no entanto, ter nascido com ptose. ptose congênita é hereditária em três formas principais. [ 1 ] As causas de ptose congênita permanecem desconhecidos. A ptose pode ser causado por danos / trauma para o músculo que levanta a pálpebra, ou danos ao nervo (terceiro nervo craniano (nervo oculomotor)), que controla esse músculo. Esse dano pode ser um sinal ou sintoma de uma subjacente da doença , como diabetes mellitus , um tumor no cérebro e as doenças que pode causar fraqueza nos músculos ou dano do nervo, como miastenia gravis . A exposição às toxinas em alguns venenos de serpentes, como a do black mamba também podem causar este efeito.
A ptose pode ser causado pela aponeurose do músculo elevador da pálpebra , anormalidades do nervo, trauma , inflamação ou lesão da pálpebra ou órbita. [ 2 ] Disfunções do levators pode ocorrer como resultado de uma falta de comunicação nervo que está sendo enviado aos receptores, devido aos anticorpos inutilmente atacar e eliminar os neurotransmissores . [ 3 ]
A ptose pode ser devido a um miogênica , neurogênica , aponeurótico mecânica ou traumática causa, e, geralmente, ocorre isoladamente, mas pode ser associada a diversas outras condições, como, degenerativas, hereditárias ou doenças imunológicas, tumores ou infecções [ 4 ]
ptose adquirida é mais comumente causada por ptose aponeurótica. Isso pode ocorrer como resultado de, deiscência senescência ou desinserção da aponeurose do levantador. Além disso, inflamação crônicas ou cirurgia ocular pode causar o efeito mesmas. Além disso, o uso de lentes de contato por longos períodos de tempo é pensado para ter um certo impacto sobre o desenvolvimento dessa condição.
Congênita ptose neurogênica é acreditado para ser causado pela síndrome de Horner . [ 5 ] Neste caso, uma ptose leve pode estar associada a ptose psilateral, íris e hipopigmentação aréola e anidrose devido à paralisia do músculo Mueller . Adquirida Síndrome de Horner pode resultar após o trauma, o insulto neoplásicas, ou mesmo a doença vascular .
Ptose devido ao trauma pode resultar, após uma laceração da pálpebra com transecção da pálpebra superior elevadores ou interrupção da entrada neural. [ 6 ]
Outras causas incluem neoplasias da ptose palpebral, neurofibromas ou a cicatrização após inflamação ou cirurgia. ptose leve pode ocorrer com o envelhecimento.
[ editar ] Drogas
O uso de altas doses de opióides drogas como morfina , oxicodona e hidrocodona pode causar ptose, e é um efeito colateral comumente vistos no abuso de drogas como a diacetilmorfina (heroína). [ 7 ] A pregabalina (Lyrica) também tem sido conhecida a causar ptose leve. [ 8 ]

Uma menina brasileira, com queda da pálpebra, c.1870.
Dependendo da causa pode ser classificada em:
ptose neurogênica que inclui a paralisia do nervo oculomotor , Síndrome de Horner , Marcus Gunn mandíbula piscando síndrome , IIIrd misdirection nervo craniano.
Ptose miogênica que inclui a miastenia gravis , distrofia miotônica , a miopatia ocular, ptose congênita simples, blefarofimose síndrome
ptose aponeurótico que podem ser involucional ou pós-operatório.
Ptose mecânica que ocorre devido ao edema ou tumores da pálpebra superior
Neurotóxicos ptose que é um sintoma clássico de envenenamento [ 9 ] por elapídios tais como cobras , [ 10 ] ou kraits . [ 11 ] ptose bilateral é normalmente acompanhada por diplopia , disfagia e / ou paralisia muscular progressiva. Independentemente disso, neurotóxicos ptose é um precursor para insuficiência respiratória e eventual asfixia causada pela completa paralisia do diafragma torácico . É, portanto, uma emergência médica eo tratamento imediato é necessário.
pseudo ptose devido à :1-Falta de apoio da tampa: soquete vazio ou globo atrófica. 2-posição da tampa superior do outro lado: como na tampa retração
[ editar ] Patologia

A miastenia gravis é uma ptose neurogênica comum que também poderia ser classificado como ptose neuromuscular, porque o site da patologia está na junção neuromuscular. Estudos têm mostrado que até 70% dos pacientes portadores de miastenia gravis apresentam ptose, e 90% destes pacientes desenvolverão eventualmente ptose. [ 12 ] Neste caso, a ptose pode ser unilateral ou bilateral e sua gravidade tende a ser oscilante durante o dia , por causa de fatores como a fadiga ou efeito de drogas. Este tipo particular de ptose é diferenciado dos outros com a ajuda de um teste de desafio Tensilon e exames de sangue . Além disso, específicas para miastenia grave é o fato de que o frio inibe a atividade da colinesterase , o que torna possível diferenciar esse tipo de ptose, aplicando gelo sobre as pálpebras. Pacientes com ptose miastênica é muito provável que ainda experimentar uma variação da flacidez da pálpebra superior, em diferentes horas do dia.
A ptose causada pela paralisia oculomotora podem ser unilaterais ou bilaterais, como o subnúcleo do músculo elevador da pálpebra é uma linha média, estrutura compartilhada no tronco cerebral. Nos casos em que a paralisia é causada pela compressão do nervo por um tumor ou aneurisma, é muito provável que em um papilar ipsilateral resposta anormal e um grande aluno. Cirúrgica paralisia do terceiro é caracterizado por um início repentino da ptose unilateral e um aluno ou lento alargada à luz. Neste caso, exames de imagem, como tomografias ou ressonâncias magnéticas devem ser considerados. Médico paralisia do terceiro, ao contrário paralisia do nervo terceira cirurgia, geralmente não afeta o aluno e tende a melhorar lentamente em várias semanas. Cirurgia para corrigir a ptose devido à paralisia do nervo terceiro médico é normalmente considerado apenas se a melhora da ptose e da motilidade ocular são insatisfatórios depois de meio ano. Pacientes com paralisia de III nervo tendem a ter função diminuída ou ausente do levantador.
Quando causada por síndrome de Horner, ptose geralmente é acompanhada de miose e anidrose . Neste caso, a ptose é devido ao resultado da interrupção da inervação simpática, Muller muscular autônomo e não a somática músculo levantador da pálpebra superioris. A posição da tampa e do tamanho da pupila normalmente são afetadas por esta condição ea ptose geralmente é leve, não mais do que 2 mm. O aluno pode ser menor no lado afetado. Enquanto 4% da cocaína instilado nos olhos pode confirmar o diagnóstico de síndrome de Horner, colírio hydroxyamphetamine pode diferenciar o local da lesão . [ 13 ]
Externa crônica oftalmoplegia progressiva é uma doença sistêmica que ocorre de repente e que normalmente afeta apenas a posição da tampa e do movimento dos olhos externos, sem envolver o movimento da pupila. Essa condição é responsável por quase 45% dos casos de ptose miogênica. A maioria dos pacientes desenvolvem ptose devido a esta doença em sua fase adulta . Característica a ptose causada por esta condição é o fato de que o protetor de rolamento do globo ocular , quando as pálpebras estão fechadas é muito pobre.
[ editar ] Tratamento

Aponeurótico e ptose congênita pode necessitar de correção cirúrgica se for grave o suficiente para interferir com a visão ou se cosmesis é uma preocupação. O tratamento depende do tipo de ptose e é geralmente realizada por uma plástica oftálmica e cirurgiã especializada em doenças e problemas da pálpebra.
Os procedimentos cirúrgicos incluem:
ressecção Levator
Müller muscular ressecção
Frontalis sling operação
modalidades não-cirúrgicas como o uso de "muleta" óculos ou lentes de contato especiais escleral para apoiar a pálpebra também podem ser utilizados.
Ptose que é causada por uma doença vai melhorar se a doença for tratada com sucesso.

10 Savants Mais Extraordinários

10 Savants Mais Extraordinários - 

A Síndrome de Savant é considerada um distúrbio psíquico com o qual a pessoa possui uma grande habilidade intelectual aliada a um déficit de inteligência. As habilidades savants são sempre ligadas a uma memória extraordinária, porém com pouca compreensão do que está sendo descrito. Encontrada em mais ou menos uma em cada 10 pessoas com autismo e em, aproximadamente, uma em cada 2 mil com danos cerebrais ou retardamento mental, a síndrome de savant é citada na literatura científica desde 1789, quando Benjamim Rush, o pai da psiquiatria americana, descreveu a incrível habilidade de calcular de Thomas Fuller, que de matemática sabia pouco mais do que contar. Em 1887, no entanto, John Langdon Down, mais conhecido por ter identificado a síndrome de Down, descreveu 10 pessoas com a síndrome de savant, com as quais manteve contato ao longo de 30 anos - como superintendente do Earlswood Asylum (Londres). Langdon usou o termo idiot savant (sábio idiota), para identificar a síndrome, aceito na época em que um idiota era alguém com QI inferior a 25. Conheçam abaixo uma lista com os 10 mais espetaculares Savants do Mundo. 1 - KIM PEEK: Quando foi diagnosticado com retardo mental, um médico disse ao seu pai que ele nunca conseguiria aprender nada, que deveria ser institucionalizado e esquecido. Mas Kim começou a ler enciclopédias aos quatro anos de idade. E terminou o currículo do High School (2º grau), aos 14 anos. - Kim começou a ler enciclopédias aos quatro anos de idade. E terminou o currículo do High School (2º grau), aos 14 anos. - Ele costuma memorizar listas telefônicas inteiras. - Sabe, de cada cidade dos EUA, quais são todas as suas estradas, estações de TV, códigos de área, códigos postais, etc. - Sabe também da história de todos os países. - Conhece toda a árvore genealógica e todos os detalhes da vida de todos os presidentes dos EUA. - Lembra-se de todas as realizações da NASA. - Finalmente, parece que ele mantém em sua mente tudo o que ele lê. Páginas de livros que podemos ler em 3 minutos ele lê em 8 ou 10 segundos. Ele utiliza um olho para ler cada página simultaneamente. Kim sabe qual foi o dia da semana de qualquer data passada. Por exemplo, se perguntarmos que dia da semana foi 27 de março de 1977, ele responderá que foi um domingo. Peek serviu de inspiração para o personagem Raymond Babbit, que Dustin Hoffman representou em 1988 no filme Rain Man. 2 - LESLIE LEMKE: Leslie Lemke, nascido prematuro em Milwaukee, 1952, foi rejeitado pela mãe por ser portador de deficiência cerebral. Com complicações na retina, ficou totalmente cego devido ao glaucoma. Aos 14 anos tocou, com perfeição, o Concerto nº 1 para piano de Tchaikovsky, depois de ouvi-lo pela primeira vez enquanto escutava um filme de televisão. Lemke jamais tinha tido aula de piano, é cego, mentalmente incapacitado e tem paralisia cerebral. Em 1983, Leslie ganhou fama mundial, sendo convidado pelos reis da Noruega. Fez também uma turnê no Japão, mantendo sempre a política de shows beneficentes em escolas, hospitais, prisões, igrejas. http://br.youtube.com/watch?v=0x41x7VPwTk 3 - ALONZO CLEMONS: Alonzo Clemons pode criar réplicas de cera perfeitas de qualquer animal, não importa quão brevemente o veja. Suas estátuas de bronze são vendidas por uma galeria em Aspen, Colorado, e lhe deram reputação nacional. Clemons é mentalmente incapacitado. 4 - GOTTFRIED MIND: O autista suíço Gottfried Mind (1768-1814), um dos primeiros casos de autismo registrado na literatura médica, alcunhado de “Rafael dos gatos”, em homenagem ao grande pintor renascentsita Raphael, produziu diversos quadros relativos ao gato, animal que idolatrava. Chegou a esculpi-lo em castanhas. Não há na história da humanidade, nenhum outro pintor que tenha pintado o bichano de forma tão real quanto Gottfried. 5 - GILLES TRÉHIN: Gilles Tréhin sofre de autismo. Desenhista prodígio e fascinado por grandes cidades, resolveu criar a sua própria. Batizou-a de Urville. Aos 12, começou a fazer os primeiros esboços da cidade. Hoje, existe até um livro publicado sobre a sua criação. Os detalhes são impressionantes. Mapas do metrô, descrições minuciosas sobre a economia, geografia e história da cidade e sua vida cultural. Descrições detalhadas sobre seus edifícios e sua arquitetura. http://br.youtube.com/watch?v=gKBQJqfeI4o 6 - JEDEDIAH BUXTON: Jedediah Buxton (1705-74) era analfabeto, porém possuía uma capacidade fora do comum para cálculos e notável aptidão para solucionar os mais difíceis problemas. Em uma visita a Londres, foi levado a ver Garrick na peça Ricardo III e passou o tempo a contar as palavras pronunciadas pelos atores. Calculou o produto de um farthing (moeda inglesa) elevado à potência 139. O resultado, expresso em libras, alcança 39 dígitos. À parte seu talento para os números, sua inteligência era abaixo de medíocre. 7 - ORLANDO SERREL: Orlando Serrell, que adquiriu a Síndrome de Savant após uma forte pancada na cabeça, sabe o dia da semana e o clima desde o dia do acidente sem precisar pensar. 8 - STEPHEN WILTSHIRE: http://br.youtube.com/watch?v=a8YXZTlwTAU Stephen Wiltshire tem uma história assaz interessante. Detentor de uma incrível capacidade de memorização, Stephen é capaz de memorizar os traços de uma cidade inteira, bastando observá-la por algum tempo. Como de praxe a história começou lá no começo… Ainda com três anos, Stephen Wiltshire foi diagnosticado como sendo autista. E como característica de sua doença, Stephen vivia sozinho em seu próprio mundo. E não apenas isso, Stephen Wiltshire também era mudo. Na verdade, não era bem um mudo, mas ele não falava, tinha dificuldades. Seus desenhos são apenas detalhes, pois incrível mesmo é a sua capacidade de memorização. Sua memória fotográfica é capaz de memorizar uma cidade inteira, bastando apenas um vôo pela cidade em questão. E foi assim que Stephen pintou Tokyo, Hong Kong, Roma entre outras cidades. 9 - ELLEN BRODREAUX: Caso raro entre o sexo feminino, Ellen é uma Savant cega, com um memória e um sentido musical extraordinários. Capaz de executar qualquer música apenas ouvindo-a pela primeira vez, a guarda em sua memória que funciona como uma enorme biblioteca musical. 10 - DANIEL TAMMET: Daniel Paul Tammet é um inglês que sofre da Síndrome de Savant. Ele tem capacidades especiais na memorização de números e grande facilidade na aprendizagem de línguas. Foi capaz de dizer 22.514 dígitos de Pi e de aprender a falar islandês numa semana. Atualmente fala onze línguas diferentes. Tammet diz que cada número inteiro até 10.000 possui uma forma, textura e cor únicos e utiliza essa capacidade para realizar cálculos matemáticos. Escreveu o livro “Born on a Blue Day” (Nascido num dia azul, cor que representa, para ele, as quartas-feiras, dia em que ele nasceu).

Amaurose Congénita de Leber

Amaurose Congénita de Leber

O termo “retinopatia hereditária” engloba um vasto conjunto de doenças hereditárias da retina resultantes de mutações em um ou mais genes. Trata-se de quadros degenerativos, que podem afectar primariamente a retina periférica, central ou ambas, e que apresentam um espectro variável de idade de aparecimento, gravidade e prognóstico. Inclui a família das retinopatias pigmentares e síndromas associados, as maculopatias (ex. doença de Stargardt) e a Amaurose congénita de Leber, entre outras.

A Amaurose Congénita de Leber (ACL) é a distrofia hereditária da retina mais grave e de aparecimento mais precoce. Trata-se de uma entidade autossómica recessiva, geneticamente heterogénea, caracterizada pela identificação de um nistagmo sensorial durante os primeiros 6 meses de vida, enoftalmia, sinal óculo-digital de Franceschetti, alta hipermetropia, distrofia da retina variável e ERG extinto. Estão identificados 14 genes cujas mutações se associam a este fenótipo.

Trata-se da primeira doença ocular a ser tratada, com algum sucesso, com terapia genica, na sua variante ligada a mutações no gene RPE65. 

* Autor: Dr. Eduardo Silva (Fevereiro 2010). * Fonte: Excertos Adaptados de Doenças Raras de A a Z, Volume II. FEDRA – Federação das Doenças Raras de Portugal.

Síndrome Guibaud-Vainsel – Osteopetrose Deficiência de Anidrase carbônica II

A osteopetrose inclui várias doenças ósseas caracterizadas por uma densificação esquelética generalizada devido a um defeito da reabsorção osteoclástica.

A Osteopetrose autossômica recessiva Suave é um dos quatro tipos de osteopetrose em humanos que foi claramente identificada.

Este tipo de osteoporose é uma doença extremamente rara, com apenas 50 casos relatados na literatura até o momento.

Esta doença é marcada pela tríade clássica: esclerose esquelética difusa, acidose tubular renal e calcificações cerebrais, mas às vezes podem incluir fraturas após traumas mínimos, falta de crescimento e / ou retardo mental, e deformação dos membros (valgum especialmente).

O transtorno é devido a uma mutação do gene que codifica para a anidrase carbônica tipo II (CA II).

A ausência herdada do CA II explica a esclerose esquelética (papel do CA II em células de reabsorção óssea) e também acidose tubular renal (atividade tubular).

O tratamento é limitado à alcalinização geral.