Medicamentos Órfãos

Os “medicamentos órfãos” são produtos médicos destinados à prevenção, diagnóstico ou tratamento de doenças muito graves ou que constituem um risco para a vida e que são raras. 

Estes medicamentos são designados como “órfãos” dado que, em condições normais de mercado, o desenvolvimento e comercialização de produtos dirigidos para o pequeno número de doentes afectados por doenças muito raras terá pouco retorno para a indústria farmacêutica. 

Para que um medicamento seja considerado órfão deverá cumprir os seguintes critérios especificados no Regulamento 847/2000:

Critério geral – medicamento destinado a ser utilizado no diagnóstico, prevenção e tratamento de uma doença cronicamente debilitante, rara e que coloque a vida em risco; Critério epidemiológico – existência de um máximo de 5 portadores da patologia à qual se destina o medicamento em cada 10.000 pessoas;

Critério económico - o medicamento que não perfaz o retorno necessário ao seu desenvolvimento e investigação;

Métodos inexistentes ou superioridade clínica do tratamento – sendo que não existe nenhum método satisfatório de diagnóstico, prevenção ou tratamento com o mesmo efeito autorizado pela União Europeia; ou significando alternativamente que, embora esse método possa existir, o medicamento em questão terá um benefício terapêutico superior. 

Desde 2000, ano em que o Regulamento entrou em vigor, já foram designados mais de uma centena e meia de medicamentos como Medicamentos Órfãos. No entanto, até à presente data, poucos foram os que obtiveram Autorização de Introdução no Mercado, devido à complexidade da avaliação dos critérios de segurança, eficácia e qualidade.

* Autor: Dra. Isabel Afonso (2003) * Fonte: INFARMED, Boletim de Farmacovigilância