O que é um Medicamento Órfão?

Os “medicamentos órfãos” são produtos médicos destinados à prevenção, diagnóstico ou tratamento de doenças muito graves ou que constituem um risco para a vida e que são raras. Na Europa uma doença ou patologia é designada como rara quando afecta menos de 1 em cada 2.000 indivíduos. Estes medicamentos são designados como “órfãos” porque, em condições normais de mercado, a indústria farmacêutica tem pouco interesse no desenvolvimento e comercialização de produtos dirigidos para o pequeno número de doentes afectados por doenças muito raras. Para as companhias farmacêuticas, os custos do desenvolvimento de um medicamento dirigido a uma doença rara não seriam recuperados pelas vendas esperadas para esse produto. Por este motivo, os governos e as associações de doentes portadores de doença rara, tais como a EURORDIS, têm enfatizado a necessidade de implementação de incentivos económicos de forma a promover o desenvolvimento e comercialização de medicamentos para os muitos doentes afectados por doenças raras, há muito negligenciados e “órfãos”.

Medicamentos Orfãos

Quadro 1: Medicamentos órfãos padronizados, no Brasil, e relacionados pelo OOPD, por indicação de uso e patrocinador/empresa MEDICAMENTO / MARCA USO PATROCÍNIO Alglucerase/Ceradaseâ Doença de Gaucher Genzyme Dornase alfa/Pulmozymeâ Fibrose Cística Genentech Interferon beta-1b/Betaseronâ Esclerose Múltipla Berlex/Serono Lamotrigina/Lamictalâ Síndrome Lennox-Gestaut Glaxo Wellcome Ribavirina/Virazoleâ Febre Hemorrágica c/ síndrome renal ICN Toxina Botulínica tipo A Botoxâ , Dysportâ Blefaropasmo, distonia Associated Synapse Allergan Porton