O que é um Medicamento Órfão?

Os “medicamentos órfãos” são produtos médicos destinados à prevenção, diagnóstico ou tratamento de doenças muito graves ou que constituem um risco para a vida e que são raras. Na Europa uma doença ou patologia é designada como rara quando afecta menos de 1 em cada 2.000 indivíduos. Estes medicamentos são designados como “órfãos” porque, em condições normais de mercado, a indústria farmacêutica tem pouco interesse no desenvolvimento e comercialização de produtos dirigidos para o pequeno número de doentes afectados por doenças muito raras. Para as companhias farmacêuticas, os custos do desenvolvimento de um medicamento dirigido a uma doença rara não seriam recuperados pelas vendas esperadas para esse produto. Por este motivo, os governos e as associações de doentes portadores de doença rara, tais como a EURORDIS, têm enfatizado a necessidade de implementação de incentivos económicos de forma a promover o desenvolvimento e comercialização de medicamentos para os muitos doentes afectados por doenças raras, há muito negligenciados e “órfãos”.